La terapia génica es un área de la medicina genómica que utiliza las herramientas de que dispone la biología molecular para introducir de manera dirigida copias sanas de genes defectuosos en células especificas del organismo y modificar el curso de la enfermedad
Insertar el ADN complementario de un gen normal dentro del genoma para reemplazar al gen no funcional intercambiar un gen anormal por uno normal por recombinación homología
La regulación de un gen puede ser alterada, mediante encendido o apagada
Utilización de vectores
Muchos proyectos en etapa experimental
Incapacidad de transferir eficazmente el gen terapéutico a una célula blanca dada o tejido
Conseguir la permanencia del gen normal
VECTORES
Retrovirus
Adeno virus
Herpes virus
Liposomas
ADN desnudo
Virus adenoasociados
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